Após terapia de edição genética da filha custar US$ 860 mil, menina morre 7 dias após a aplicação

• Mei, uma menina chinesa de 6 anos, recebeu a primeira terapia de edição de base direcionada ao cérebro do mundo, paga pelos pais por cerca de 1,29 bilhão de wones (US$ 860 mil), mas morreu 7 dias depois de trombocitopenia microangiopática trombótica, uma reação imune grave relacionada ao tratamento
• Os pesquisadores injetaram centenas de trilhões de vetores AAV9 no líquido cefalorraquidiano para corrigir a base CHD3 mutada, mas havia preocupação de que seria difícil obter efeito de edição suficiente, já que os dois vetores precisariam alcançar a mesma célula cerebral
• Antes da aplicação, testes em primatas mostraram que todos os 4 macacos apresentaram lesão hepática moderada ou grave, e 1 também teve dano renal, mas o comitê de ética do hospital aprovou o estudo sem revisar o relatório final do teste de toxicidade
• Foi usada uma via de ensaio clínico liderado por pesquisador que podia evitar a análise da agência reguladora nacional de medicamentos, e a família arcou com os custos por meio de financiamento de pesquisa e transferências para contas pessoais, ao contrário do termo de consentimento, além de não ter sido explicitamente informada sobre o risco de morte
• A morte e o apoio financeiro da família foram depois omitidos de um artigo da Nature, e o hospital recebeu apenas uma multa de cerca de US$ 3.600, levando a família e especialistas a pedir investigação dos dados brutos, das imagens, da origem dos recursos e a retratação do artigo

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A mutação CHD3 que se tornou alvo do tratamento

• Mei nasceu em 2019 e, por volta dos 4 anos, foi avaliada como tendo desenvolvimento mais lento que o de outras crianças em desenho, escrita e linguagem
• Em março de 2023, recebeu diagnóstico de atraso global do desenvolvimento, mas nenhuma anormalidade foi encontrada em ressonância magnética cerebral, análise cromossômica ou painel genético ligado ao neurodesenvolvimento
• Um sequenciamento adicional de DNA confirmou a mutação R1025W no gene CHD3, envolvido no empacotamento do DNA dentro dos cromossomos e na expressão gênica
  • Trata-se de uma mutação em que o triptofano aparece onde deveria haver arginina na proteína
  • A mutação CHD3 causa a síndrome de Snijders Blok-Campeau, conhecida em 237 pessoas no mundo
• Os sintomas variam muito entre indivíduos; cerca de dois terços têm deficiência intelectual, e nos casos graves podem ocorrer perda da fala, convulsões, problemas cardíacos e cavidades cheias de líquido no cérebro
• Os sintomas de Mei eram relativamente leves, e a síndrome não era degenerativa
  • Com terapia de fala, terapia ocupacional e educação especial, ela havia melhorado a ponto de outros pais no jardim de infância não perceberem sua condição
  • Os pais temiam que a diferença aumentasse com a dificuldade escolar e que o baixo tônus muscular e o peso reduzido dificultassem uma vida independente
• Philippe Campeau, que elucidou a causa genética da síndrome, considera que a edição genética pode ser revolucionária para pacientes graves, mas vê como controverso aplicá-la a casos leves

Zilong Qiu e o impulso da família pelo tratamento

• A família conheceu o pesquisador de doenças do neurodesenvolvimento Zilong Qiu em um grupo privado do WeChat onde pais de crianças com autismo e condições semelhantes trocavam informações
• Qiu possuía patentes de terapia gênica para síndrome de Rett e havia fundado a Lanqi Xintu Gene Technology, preparando ensaios clínicos
• Em julho de 2023, Jason enviou por e-mail os resultados do teste genético de Mei junto com a informação de que estava disposto a bancar o custo de desenvolvimento visando um tratamento real
  • Qiu respondeu 13 minutos depois, demonstrando interesse, e convidou a família ao laboratório
  • Ele informou que o desenvolvimento do tratamento e os testes em camundongos e macacos poderiam levar até 2 anos e que não havia garantia de eficácia
  • Também disse que, em uma instituição de ponta como o Xinhua Hospital, não haveria desastre de segurança
• Os pais sabiam do risco de reação imune associado à aplicação de grande quantidade de vírus e de mortes em terapias gênicas anteriores
• Qiu disse à família que aplicar no líquido cefalorraquidiano, em vez do sangue, poderia contornar rins e fígado e reduzir o risco de reação imune

Cerca de US$ 860 mil pagos pela família

• O ensaio clínico foi parcialmente financiado com cerca de US$ 860 mil, incluindo economias da família e dinheiro de parentes
• Os recursos foram enviados por vários caminhos
  • Apoio a um ex-aluno de Qiu, que projetava o editor de base por meio de uma fundação ligada a outra universidade
  • Pagamento à filial chinesa de uma empresa americana para produzir vírus de grau clínico
  • A PriMed, uma CRO de Sichuan, realizou os testes em macacos
• Quando a produção do vírus de grau clínico passou a exigir mais de US$ 250 mil, a família afirmou ter chegado ao limite financeiro
• Kan Yang, que supervisionava o trabalho de laboratório, pediu custos adicionais para análise de resultados e testes em macacos, e a família enviou US$ 130 mil para sua conta pessoal ao longo do projeto
  • O bioeticista Jeremy Sugarman considera que não é incomum famílias arcarem com o custo de desenvolvimento de tratamentos personalizados
  • Mas, se uma família desesperada foi levada a oferecer dinheiro ou bens excessivos aos pesquisadores, isso pode configurar influência indevida
• Qiu não pediu dinheiro diretamente para si, mas Jason pagava despesas em cada encontro e ofereceu vários iPhones, iPads e uma caixa de Maotai
• A lei chinesa proíbe cobrar do paciente por tratamentos não comprovados
  • O termo de consentimento dizia que não haveria custo adicional para a família e que tudo seria pago pela patrocinadora Lanqi Xintu
  • O médico responsável pelo estudo, Yongguo Yu, disse em essência que a empresa pagaria formalmente, mas a contribuição da família funcionaria como uma espécie de participação

Dificuldades estruturais da terapia de edição de base

• A equipe de Qiu criou camundongos com a mutação humana CHD3 R1025W de Mei
  • Os camundongos mutantes exibiam comportamento semelhante ao autismo e choravam menos que camundongos normais quando separados da mãe
  • Após a correção da mutação, passaram a se desenvolver normalmente
• O CRISPR convencional corta as duas fitas do DNA e pode causar grandes inserções ou deleções, enquanto o editor de base faz uma quebra apenas em uma fita e altera quimicamente uma base específica
• No caso da mutação de Mei, o projeto trocava adenina (A) por guanina (G), para que a timina (T) complementar fosse substituída corretamente por citosina (C)
• Para entregar o editor às células cerebrais, foi escolhido o vetor AAV, amplamente usado em terapia gênica
  • Apenas parte dos vírus que entram nas células-alvo produz os componentes de edição, por isso são necessários centenas de trilhões
  • Isso representa milhares de vezes mais do que a quantidade usada em vacinas baseadas em vírus
• Como o editor era grande demais, as instruções genéticas da enzima e do RNA-guia precisaram ser divididas em dois vírus
  • Para funcionar, os dois vírus precisariam se expressar ao mesmo tempo dentro da mesma célula em todo o cérebro
  • Steven Gray avaliou que seria difícil atingir uma taxa de edição alta o suficiente para tratar a doença de Mei com essa abordagem de vetor duplo
• O AAV-PHP usado em experimentos com camundongos atravessa a barreira hematoencefálica em roedores, mas, em humanos e outros primatas, diferenças de receptor dificultam o mesmo efeito
• A equipe então mudou para a estratégia de injeção direta de AAV9 no canal espinhal, contornando a barreira hematoencefálica

Problemas de verificação dos dados de eficácia em macacos

• Em janeiro de 2025, Qiu enviou à família um manuscrito submetido à Nature com o resumo dos 18 meses anteriores de pesquisa pré-clínica
• O manuscrito incluía as sequências genéticas de Jason, Linda e Mei, além de experimentos mostrando que a mutação R1025W danificava a proteína CHD3
• Em cortes cerebrais de dois macacos tratados com AAV9, os neurônios foram marcados em verde e o editor em vermelho
  • Uma imagem ampliada do cerebelo parecia mostrar que o editor havia alcançado quase todos os neurônios em uma área com forte expressão de CHD3
  • Isso aparentemente influenciou a aprovação do comitê de ética do hospital em 2 de janeiro de 2025
• Quatro especialistas apontaram que o manuscrito submetido não tinha amostras de controle para confirmar se a coloração indicava seletivamente o editor
• Em gráficos, o AAV9 alterava 30% dos neurônios-alvo, um número várias vezes maior que o de outros estudos com primatas usando vetores semelhantes
• Um neurocientista que pediu anonimato avaliou que as críticas podem ser válidas, mas não encontrou evidência clara de manipulação de dados ou falsificação de imagem

Danos hepáticos e renais identificados antes da aplicação

• No relatório final do teste de toxicidade em primatas, elaborado pela PriMed em 17 de fevereiro de 2025, todos os 4 macacos tratados, tanto em baixa quanto em alta dose, apresentaram lesão hepática moderada a grave
• Um animal de alta dose também mostrou dano renal
  • Havia possibilidade de trombocitopenia microangiopática trombótica, uma reação microtrombótica potencialmente fatal em terapias com AAV
  • A PriMed não coletou dados no primeiro mês após a aplicação, período crítico, o que impediu determinar a causa com certeza
• James Wilson avaliou que esses resultados, por si só, já exigiam novos testes com doses menores para encontrar a dose máxima tolerável
• O comitê de ética do Xinhua Hospital não revisou o relatório final de segurança em primatas antes de aprovar o ensaio
• Segundo os pais, Qiu repassou os resultados à família, mas não demonstrou preocupação com sua gravidade

Um ensaio clínico sem revisão regulatória nacional

• No sistema regulatório de dupla via da China, ensaios clínicos liderados por pesquisadores em grandes hospitais e sem fins comerciais podem testar novas terapias gênicas sem a rigorosa revisão da agência nacional de medicamentos
• Em geral, eles passam por registro em banco de dados nacional de ensaios clínicos e por revisão científica e ética da instituição, mas o nível de análise varia entre instituições
• Se a Administração Nacional de Produtos Médicos tivesse analisado o estudo como ensaio comercial, métodos de imunossupressão e outras decisões talvez tivessem passado por escrutínio mais rigoroso
• Em 19 de fevereiro de 2025, a família assinou o termo de consentimento e Mei fez exames de sangue
  • O documento dizia que, se ocorresse trombocitopenia microangiopática trombótica, seria necessário tratamento imediato
  • A versão pediátrica permitia que Mei demonstrasse concordância ou discordância e desenhasse um rosto sorridente em vez de assinar
• Yu disse ter escolhido um médico que realiza 3 mil punções espinhais por ano e que o mesmo médico havia feito o mesmo procedimento sem problemas, dois dias antes, em uma criança de um ensaio de síndrome de Rett
• Não foram detectados anticorpos contra AAV9 em Mei, e decidiu-se usar apenas prednisone por curto prazo para suprimir a reação imune
  • Algumas terapias com AAV aprovadas pelo FDA também usam apenas prednisone
  • Mas na área de terapia gênica cresce o uso adicional de imunossupressores mais fortes, como rapamycin e rituximab
• Yu disse à família que, fora os anticorpos contra o vetor viral, os dados pareciam relativamente seguros

Morte 7 dias após a aplicação

• Em 24 de março de 2025, a equipe médica inseriu uma agulha entre as vértebras lombares de Mei, retirou pequena quantidade de líquido cefalorraquidiano e injetou naquele espaço centenas de trilhões de vírus
• Três dias depois começou uma febre comum em AAV e, embora parecesse ceder por um momento, o quadro não melhorou
• Após a aplicação, ela não conseguiu urinar, mostrando sinais de lesão renal grave, e sofreu sede extrema com a restrição de líquidos
• As plaquetas também caíram a níveis perigosos, em uma sequência compatível com os sintomas de trombocitopenia microangiopática trombótica descritos no termo de consentimento
• Nem o documento nem as conversas com os pesquisadores deixavam explícito que essa complicação poderia levar à morte
  • O bioeticista Hank Greely considera que, em um primeiro teste em humanos, a possibilidade de morte deve ser informada obrigatoriamente
• Mei foi levada à UTI após uma tomografia corporal total e morreu 7 dias depois da aplicação
• Dois dias depois, o comitê de ética do hospital concluiu que a morte estava “claramente relacionada” ao tratamento e que a causa foi trombocitopenia microangiopática trombótica

Reação e punições após a morte

• Os pais pediram a Qiu a retirada do manuscrito da Nature, dizendo que outras famílias e pesquisadores com a mesma mutação poderiam ser levados ao erro
  • Qiu concordou no início, mas depois deixou de responder à família
  • Yang devolveu integralmente, em caráter pessoal, os US$ 130 mil recebidos
• Em setembro de 2025, a autoridade regional de saúde multou o hospital em cerca de US$ 3.600 por falhas de supervisão do ensaio e por não registrar o estudo como pesquisa comercial
• O médico responsável, Yu, foi citado no relatório e recebeu uma advertência verbal no hospital
• Havia seguro clínico, mas a família não recebeu proposta de compensação e passou a se culpar por não ter feito mais perguntas e por ter confiado na autoridade de Qiu
• No caso da morte de Jesse Gelsinger nos EUA, em 1999, a universidade pagou multa superior a US$ 500 mil e estudos adicionais de terapia gênica foram suspensos; o pesquisador responsável, Wilson, foi afastado de pesquisas com humanos por 5 anos por não revelar no termo de consentimento eventos adversos em primatas, entre outros problemas
• O caso de Mei contrasta com o de Gelsinger porque a morte não foi divulgada e Qiu não sofreu sanções públicas

O artigo da Nature que omitiu a morte

• A família soube, em fevereiro de 2026, que o artigo da Nature havia sido publicado
• Na versão final, foram removidos os dados genéticos da família e o agradecimento por sua “participação e apoio”
• O tratamento direcionado à mutação de Mei permaneceu, mas os dados sobre seu funcionamento no cérebro de macacos foram totalmente substituídos
  • Controles foram adicionados a pedido dos revisores
  • O especialista em integridade de imagem Mike Rossner avaliou que controle e tratamento parecem ter sido processados em momentos diferentes e com configurações distintas de microscópio, o que dificulta a comparação
• O experimento original em camundongos, financiado pela família, também aparentemente foi refeito
• O artigo não registrou a lesão hepática e renal observada nos testes de segurança em primatas nem a morte de Mei
• A Nature afirmou que, antes da publicação, não conhecia os problemas clínicos nem as sanções ao hospital, e que, se essas informações relevantes para a decisão editorial tivessem sido divulgadas, elas teriam sido consideradas no processo
• Quando a família levantou o problema pela primeira vez, a Nature respondeu que questões éticas estavam fora do escopo de integridade de dados e deveriam ser tratadas pela universidade

Pedido de investigação dos dados brutos e retratação

• Quando o artigo foi publicado, um comentário relacionado avaliou a possibilidade de os resultados levarem a tratamento clínico eficaz, e a CCTV estatal chinesa o apresentou como “o primeiro raio de esperança” para várias famílias
• Quando alguns pais do grupo do WeChat tentaram contatar Qiu sobre seus próprios filhos, Jason e Linda exigiram da universidade uma investigação e a retratação do artigo
• Gray, David Sanders e outros exigiram que a Nature obtivesse dos autores os dados brutos e arquivos de imagem para análise e divulgasse todas as fontes de financiamento
  • Sanders considera que deixar de revelar uma única fonte de financiamento já poderia justificar retratação
  • Greely diz que a família não pode ter poder de veto sobre a publicação, mas que é preciso verificar se Qiu informou os editores da Nature sobre o desfecho clínico e por que a família foi removida do artigo
• Em 30 de abril, a universidade informou à família que não tomaria medidas contra Qiu
  • O dinheiro pago a Yang foi considerado “custo de serviço de pesquisa” do ensaio clínico, e sua conduta resultou apenas em uma advertência formal
  • A universidade respondeu que o artigo da Nature não tinha relação com os experimentos financiados pela família
• Especialistas afirmam que é preciso reavaliar se faz sentido testar pela primeira vez uma terapia de edição genética de alto risco em um paciente não terminal e relativamente leve, e que, para a segurança dos próximos pacientes, são necessários divulgação pública e verificação independente das mortes em ensaios clínicos

[GN⁺]

Opiniões do Hacker News

• É chocante o fato de terem escolhido um vetor AAV para terapia gênica direcionada ao cérebro. Muitas terapias aprovadas baseadas em AAV têm reatividade imunológica bem conhecida, a ponto de trazerem alertas de tarja preta por insuficiência hepática causada por resposta imune ao capsídeo viral.
  Mesmo sendo um dos vetores de terapia gênica cujos riscos são mais verificados, injetá-lo diretamente no cérebro e esperar que nada aconteça parece temerário.

  • Como alguém que trabalha nessa área e cofundou uma empresa de AAV para o sistema nervoso central, não acho correta a conclusão de que o AAV em si seja inadequado. É uma modalidade terapêutica complexa que pode ser bastante perigosa se usada incorretamente, e este caso é uma tragédia em que quase todos os princípios de ética em pesquisa clínica foram violados diante de pais e de uma criança desesperados.
    Mas o AAV é um dos meios mais poderosos para entregar terapias gênicas ao cérebro. A uniQure mostrou pela primeira vez efeito terapêutico na doença de Huntington com administração intraparenquimatosa de AAV5; o Zolgensma é um AAV9 direcionado ao cérebro para tratar atrofia muscular espinhal; e o Kebilidi é um AAV2 intraparenquimatoso para tratar deficiência de AADC.
    O ponto central é minimizar a dose e reduzir a exposição periférica. Administrar uma dose alta de AAV9 por via intratecal, sem imunossupressão padronizada, foi uma escolha quase insana.
  • Como o vetor foi empacotado em duas partes, para fazer efeito os dois vetores precisavam infectar a mesma célula. Para obter uma abrangência semelhante à de um AAV único, seria necessária pelo menos o dobro da dose — na prática, mais do que isso —, aumentando facilmente o risco de hepatotoxicidade.
    É por isso que muitas empresas de terapias com AAV miram o fígado ou o olho, de onde é difícil o AAV escapar para o fígado. É triste: parece que os pais não foram plenamente informados dos riscos, e que o pesquisador principal apressou o tratamento em busca de prestígio.
  • Não sou médico, mas entendo que, quando um vírus entra no cérebro, isso é muito perigoso, e que o cérebro tem barreiras adicionais para impedir a entrada de vírus e corpos estranhos. Fico me perguntando se injetar vírus no bulbo, do lado de dentro dessa barreira protetora, é justificável mesmo em condições ideais.

• Ao preparar a artroplastia de quadril da minha irmã mais nova, que tinha histórico de efeitos adversos graves à anestesia e já havia passado por uma traqueostomia, um anestesista me chamou em particular e disse que a probabilidade de morte durante a cirurgia era de cerca de 1 em 3. Ele disse que poderia ter problemas porque avisar diretamente violava as regras, mas que sua consciência não permitia ficar calado.
  Quando perguntei ao cirurgião se o benefício justificava assumir aquele risco, ele deu de ombros e respondeu que provavelmente não, e que poderíamos cancelar. Até então, ninguém da equipe médica havia explicado os riscos ou os trade-offs, e isso foi em um dos hospitais infantis de melhor reputação dos EUA.
  No sistema de saúde, não espere que os médicos protejam você por você; é preciso proteger a si mesmo e sua família. Eles podem nem fazer uma avaliação básica de risco e muitas vezes não querem expressar o risco em números, então você mesmo precisa quantificá-lo.

  • A grande diferença de competência entre médicos também é um problema. Meu oncologista não tinha receio de me passar estatísticas de mortalidade; houve um médico que recomendou cirurgia antes mesmo do diagnóstico, mas também houve outro que, sem eu pedir, avaliou riscos e benefícios e me convenceu a desistir de uma cirurgia que talvez pudesse ser útil.
    Assim como em outras áreas há engenheiros 10x e 0,1x, com médicos é igual, e é difícil até para especialistas avaliar a competência de alguém a partir de uma primeira consulta de 1 hora.
  • É uma história muito incomum em vários aspectos. Se você era criança na época, talvez não tenha certeza de que participou de todas as conversas.
    Nos EUA, são feitas menos de 600 artroplastias totais de quadril pediátricas por ano; sem uma condição grave, é difícil recomendá-las, e se alguém não explicasse os riscos e trade-offs e depois algo desse errado, provavelmente seria considerado negligência médica.
  • O problema é que não dá para saber quando você precisa se impor. Você não tem conhecimento médico para julgar se o que o médico diz está correto, e parece que esse tipo de desconfiança afasta as pessoas da medicina convencional.
  • Parece que você mora na região de Seattle. Passei por algo parecido com a minha filha.
  • Ainda bem que alguém quebrou o protocolo e informou o risco. Minha esposa tinha um linfoma de triplo hit muito agressivo e acabou recebendo a recomendação de fazer terapia CAR-T; a equipe médica foi franca sobre o impacto no corpo e a possibilidade de morte.
    Minha esposa optou pelo tratamento, mas quase perdeu a vida; a equipe interrompeu o processo, e ela sofreu dores extremas sem obter benefício suficiente, falecendo alguns meses depois.
    Nós dois éramos engenheiros, mas fiquei me perguntando quantas pessoas são arrastadas por procedimentos médicos que misturam de modo estranho uma indiferença extrema com um entusiasmo otimista.

• É um caso complexo em que um tratamento foi aplicado a uma criança com um transtorno do desenvolvimento não fatal e terminou em morte. A reportagem pode ter descrito tudo de forma sensacionalista, mas, olhando apenas para os fatos apresentados, é difícil não concordar com a visão do médico como um monstro.
  O fato de os resultados em animais terem sido incertos não surpreende, dada a complexidade do cérebro. Mas a impressão é que a equipe médica só buscava dinheiro e prestígio, já que preocupações éticas e de segurança continuaram sendo ignoradas até o tratamento real.
  Os pais também não estão totalmente livres da responsabilidade de tentar “consertar” uma criança que poderia viver, ainda que com qualidade de vida abaixo da média, mas dizem que foram induzidos a acreditar que o tratamento era mais seguro do que realmente era. A causa da morte parece ter sido o vetor de entrega, embora, pelos resultados em animais, talvez fosse um risco conhecido do tratamento como um todo.
  As circunstâncias reveladas posteriormente lembram um desenvolvimento do tipo mova-se rápido e quebre coisas, e parece que, mesmo na biotecnologia de ponta, a ética é ignorada quando há dinheiro e prestígio em jogo.

  • Para mim, não foi tanto uma descrição do médico como um monstro, mas um exemplo clássico de o caminho para o inferno pavimentado de boas intenções.
  • Essa mesma mentalidade está espalhada hoje por todo o mundo corporativo. Como os resultados só aparecem no mínimo 2 anos depois e a memória das pessoas é curta, ninguém se importa com as consequências e age sem piedade.
  • Mesmo que tenha sido isso que aconteceu, a tragédia deveria ter sido divulgada com responsabilidade. Acho errado que os pais tenham precisado reabrir a morte da filha para alertar outras pessoas.
  • Na biotecnologia de ponta, já há precedentes em que, por dinheiro e prestígio, foram ignoradas não só a ética, mas também as evidências de eficácia real mesmo quando o tratamento funcionava como pretendido.
  • A riqueza consegue se sobrepor a quase tudo: ética, decência e até bom senso. A humanidade viu incontáveis exemplos disso por milhares de anos e ainda não aprendeu essa lição.

• Há muitos problemas éticos neste caso, mas o mais grave parece ser que pesquisadores e médicos minimizaram os enormes riscos do tratamento. Era uma terapia genética sem precedentes, criada para atuar no cérebro, e o fato de terem ignorado até efeitos colaterais semelhantes observados em experimentos com macacos é muito mais sério do que a questão financeira

  • Isso lembra o ensaio clínico do TGN1412, no qual os participantes quase morreram por uma reação imune grave. É lamentável que tenham prosseguido mesmo vendo todos os sinais de que uma reação imune ruim também poderia ocorrer em humanos
    https://www.reddit.com/r/Documentaries/comments/jrraz7/when_...
  • Se havia médicos de fato na equipe, eles omitiram efeitos colaterais e violaram seu juramento, portanto suas licenças deveriam ser cassadas imediatamente. Ainda assim, se isso não receber atenção suficiente na China, fica a dúvida se será possível responsabilizá-los
  • Não entendo por que primeiro não reproduziram os testes em animais, tratando camundongos com a mesma mutação
  • É exatamente para impedir esse tipo de coisa que a FDA existe. Qualquer pessoa que conheça os resultados saberia que era um experimento que poderia levar à morte; foi mais uma fraude que enganou pais desesperados e os fez pagar uma fortuna
  • Se fosse no Silicon Valley, provavelmente chamariam isso de um processo de aprendizado bem-sucedido

• O artigo foi recebido como se o novo tratamento fosse salvar crianças e trazer esperança, mas a criança tratada na época já havia morrido. Promovê-lo como a primeira luz de esperança sem reconhecer esse fato é uma injustiça grave, acrescentando insulto à morte

  • É muito parecido com as primeiras vítimas de Macchiarini. Mesmo depois que as vítimas já tinham morrido, ele e seus aliados estavam escrevendo e publicando relatos de sucesso do experimento
  • A ideia de que, se for possível salvar uma única pessoa, a morte de milhões não importa está se tornando cada vez mais comum

• É preciso considerar que, na China, pessoas com atraso no desenvolvimento são ridicularizadas e vistas como motivo de vergonha para a família. Não estou tentando culpar os pais; quero dizer que a forma como a sociedade trata o atraso no desenvolvimento influencia muito a qualidade de vida dessas pessoas
  Mesmo nos EUA, o autismo era considerado uma doença mental até a década de 1980

  • Esse é um contexto importante que pode passar despercebido no artigo. A cena em que a professora chama os pais em particular e recomenda uma avaliação me fez lembrar do tratamento que meu cônjuge recebeu na escola quando se mudou para a China na infância e, por causa de problemas de idioma, não conseguia acompanhar os colegas
    O problema é a estrutura social, mais do que uma professora específica

• Procedimentos e tratamentos médicos no Ocidente são regulados de forma muito conservadora, o que salva vidas de falhas, mas também desacelera avanços e inovações, mantendo o erro do tipo I em níveis extremamente baixos. A China não tem essa tradição, o que faz suas ações parecerem ousadas a um ponto difícil de justificar, e também aumenta as suspeitas de que a COVID tenha vazado

• Tragédias como esta lembram que os resultados de fracassos também precisam ser divulgados de forma visível, tanto quanto os sucessos. A edição genética ainda é uma área jovem; se resultados negativos forem escondidos, outros pesquisadores não conseguirão avaliar adequadamente os riscos nem melhorar a técnica

  • É absurdo que a Nature tenha dado a entender que, se isso tivesse sido conhecido durante a revisão por pares, teria sido considerado, mas como foi descoberto depois, não seria mais um problema. É como um professor que pune cola se ela for descoberta durante a prova, mas não atribui responsabilidade nenhuma se for revelada depois

• Entre crianças com doenças raras que ameaçam a vida, provavelmente havia muitos candidatos muito mais adequados para esse tipo de tratamento experimental de alto risco; é um caso muito lamentável

  • Isso é ainda mais antiético porque a equipe de pesquisa parece ter dado importância apenas ao fato de que os pais tinham muito dinheiro e estavam dispostos a gastar o quanto fosse necessário

• Aos quatro anos, Mei foi recomendada para avaliação porque seu desenho, escrita e desenvolvimento da linguagem estavam atrasados em relação aos colegas e, em março de 2023, recebeu o diagnóstico de atraso global do desenvolvimento, que pode ter várias causas. Também explicaram que comportamentos como emitir sons incomuns poderiam estar associados ao autismo

  • Só o fato de a ideia de que uma criança morta é melhor do que uma criança autista ser aceita como uma opinião não extrema já revela como nossa sociedade trata as pessoas neurodivergentes